Zolgensma: Terapia Gênica Gratuita para Crianças com AME
A partir desta segunda-feira (24), crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1 terão acesso ao medicamento Zolgensma, uma terapia gênica revolucionária, por meio do Sistema Único de Saúde (SUS). O medicamento, que pode custar até R$ 7 milhões na rede particular, agora estará disponível de forma gratuita para os pacientes do SUS.
O Zolgensma é a primeira terapia gênica a ser incorporada ao SUS, colocando o Brasil entre os cinco países no mundo que oferecem esse tratamento no sistema público de saúde. A novidade foi celebrada pelo ministro da Saúde, Alexandre Padilha, que destacou o avanço histórico para a população brasileira.
Critérios para a Terapia
A terapia com Zolgensma será indicada para crianças de até 6 meses de idade, desde que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia. Este tratamento inovador visa substituir a função de um gene ausente ou defeituoso, essencial para o funcionamento dos neurônios motores que controlam movimentos e funções vitais como a respiração.
Oferta Completa de Tratamentos para AME Tipo 1
Com a incorporação do Zolgensma, o SUS passa a oferecer todas as terapias modificadoras disponíveis para a AME tipo 1, uma doença rara que afeta os movimentos do corpo e a respiração. O Ministério da Saúde afirma que a terapia será acompanhada de perto, com avaliações contínuas sobre a eficácia do medicamento e o impacto na vida das crianças e suas famílias.
Diagnóstico e Tratamento no Brasil
De acordo com o Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), aproximadamente 287 crianças nascidas em 2023 foram diagnosticadas com AME no Brasil. Para iniciar o tratamento, as famílias devem procurar um dos 28 serviços de referência espalhados pelo Brasil, que seguem as diretrizes estabelecidas pelo Ministério da Saúde.
Além do Zolgensma, crianças com AME tipos 1 e 2, em outras faixas etárias, podem ser tratadas com outros medicamentos contínuos, como nusinersena e risdiplam, que já são amplamente utilizados na rede pública. Em 2024, mais de 800 prescrições desses medicamentos foram emitidas.
Acordo com a Indústria Internacional
A inclusão do Zolgensma no SUS foi viabilizada através de um acordo com a indústria farmacêutica, que condiciona o pagamento ao sucesso do tratamento. Essa parceria visa garantir que o medicamento seja efetivo e traga melhorias reais para as crianças com AME.
O que é a AME?
A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença rara e degenerativa que afeta a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Esses neurônios são responsáveis por movimentos vitais como respirar, engolir e se mover. A AME é considerada rara, atingindo menos de 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos.
Com a inclusão do Zolgensma no SUS, espera-se uma melhoria significativa na qualidade de vida das crianças diagnosticadas com AME tipo 1, além de ampliar as opções de tratamento para a população brasileira.
